Biostatistiques
Essais cliniques
Phases, randomisation, double aveugle et biais.
Essais cliniques
Les 4 phases
- Phase I : tolérance/pharmacocinétique. Volontaires sains (n = 20-80). Dose maximale tolérée.
- Phase II : efficacité préliminaire + dose optimale. Patients malades (n = 100-300).
- Phase III : efficacité comparative. Essai randomisé contrôlé (gold standard). n = 1000-3000. Nécessaire pour l'AMM.
- Phase IV : pharmacovigilance post-AMM. Effets indésirables rares, population réelle.
Méthodologie
- Randomisation : attribution aléatoire du traitement. Élimine les biais de sélection.
- Double aveugle : ni patient ni médecin ne connaissent le traitement → élimine biais de mesure et effet placebo.
- Intention de traiter (ITT) : analyse tous les patients selon le groupe assigné, même si non-compliance → conserve la randomisation.
- Per protocole : analyse seulement les patients ayant suivi le protocole → surévalue l'efficacité.
Principaux biais
- Sélection : groupes non comparables → randomisation.
- Mesure (information) : erreur de classification → aveugle.
- Confusion : 3e variable liée à l'exposition et à l'issue → ajustement/stratification.
- Attrition : perdus de vue différentiels → analyse ITT.
Point clé concours : La puissance (1-β) est la probabilité de détecter une différence quand elle existe. Elle augmente avec n. α = risque de 1ère espèce (faux positif, classiquement 5%).
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